疯狂的基因编辑实验背后，潘多拉魔盒已打开？
26日，南方科技大学生物系副教授贺建奎今天宣布，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿已经在中国诞生。如同投下一颗重磅炸弹，这个消息震惊了整个学界。据人民网报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队，在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。在人民网的报道中，据贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9 蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。
美联社对此事的独家报道披露了基因编辑婴儿的更多细节：贺建奎为参与该项目的7对夫妇改变了胚胎，其中1位怀孕。这些参加项目的夫妇，是在“白桦林”艾滋病感染者互助平台招募的。参与该项目的所有男性都感染了艾滋病病毒，而所有女性没有感染。这些父亲的艾滋病病毒被药物抑制，并采用一些简单的方法，防止他们的艾滋病病毒感染他们被改变基因了的子女。双胞胎中只有一名婴儿达到了预期效果，另一名婴儿的基因并没有按预期成功编辑，仍然有被感染艾滋病的风险。
根据网络上流传的一份“深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书”显示，贺建奎这项研究提交审查的医学伦理委员会，系深圳和美妇儿科医院的医学伦理委员会，项目名称为CCR5基因编辑。而深圳和美妇儿科医院总经理程珍告诉新京报记者，医院和贺建奎没有过合作，正在对这一事件进行调查。
26日下午，相关机构均已作出回应。深圳市卫计委表示，深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会这一机构未按要求进行备案。深圳市医学伦理专家委员会已启动对该事件涉及伦理问题的调查，对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实。南方科技大学也发表声明称，此项研究工作为贺建奎副教授在校外开展，未向学校和所在生物系报告，学校和生物系对此不知情。对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究，生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。南方科技大学将立即聘请权威专家成立独立委员会，进行深入调查。
科学家发联合声明：强烈谴责首例免疫艾滋病基因编辑“
就世界首例基因编辑婴儿事件，122位科学家共同签“科学家联合声明”，表示“不经严格伦理和安全性审查，贸然尝试做可遗传的人体胚胎基因编辑的任何尝试，我们作为生物医学科研工作者，坚决反对！！！强烈谴责！！！延伸阅读：三年前的争议对于贺建奎研究的调查刚刚启动，具体结论尚不得而知。但类似的争议并不是第一次。
2015年，中山大学生物学副教授黄军就及其课题组在世界上首次报道了改造人类性细胞基因后获得早期胚胎的研究结果。
这篇富有争议的研究论文刊登在2015年4月18日的《蛋白质与细胞》杂志上。论文中显示，黄军就及其合作者从某医院获得了86个无法发育成婴儿的问题胚胎，采用CRISPR/Cas9技术，对胚胎中与地中海贫血有关的HBB基因进行编辑实验。
实验显示，经过两天观察后，71个胚胎存活，研究人员对其中54个胚胎进行编辑实验，发现28个胚胎的基因能够成功剪切，其中只有4个胚胎成功剪切了HBB基因，同时被替代基因物质修复。但令人遗憾的是，与其他实验胚胎一样，在上述4个胚胎中，也存在遗传嵌合现象，以及“脱靶”效应，即不在计划当中的基因也出现变异，对胚胎细胞造成了间接的损伤。这就意味着，没有一个被基因编辑后的胚胎实现了科学家们最初的设想。
相关研究论文一经发表，牵动众多目光，也引起了很多担忧和焦虑，大多数科学家反对开展此类研究。相较于研究本身，国内外科学家对这一事件的争议更多集中在伦理层面。绝大多数科学家，特别是国外研究人员对此持强烈的反对态度。国际再生医学联盟组织就发出呼吁，希望终止相关研究。更有一些研究者在一些重要学术期刊上发出紧急呼吁，在人类胚胎实验的安全性得到证明、伦理方面得到社会认可之前，停止对人类胚胎进行此类研究。
基因是承载着遗传信息的DNA（脱氧核糖核酸）片断，支撑并决定生命体的运行。提到基因科技，恐怕大多数人并不陌生，在好莱坞大片中，基因变异的桥段屡见不鲜，漫威旗下的超级英雄很多都是基因变异产生的。例如，大名鼎鼎的《X战警》、《美国队长》、《绿巨人》、《蜘蛛侠》、《神奇四侠》、《月光骑士》等，主角都是基因变异的超级英雄。然而，在现实生活当中，因为基因变异获得超能力的人是少见或根本上是虚幻的；相反，我们身边确切存在的是因为基因变异而导致机体功能缺陷的各种病人。
CRISPR-Cas系统是细菌编码的用来保护自己免受噬菌体感染的适应性免疫系统，它可以剪切入侵病毒的DNA或者RNA，从而防御病毒感染。由于CRISPR-Cas系统与sgRNA（导向核糖核酸）的组合具备高效、便捷“编辑”目的DNA的能力，CRISPR II-A亚型系统之一的链球菌Cas9系统即CRISPR-Cas9系统已经成为目前最重要、最广泛使用的基因编辑工具，被学界视为“魔剪”，受到以诺贝尔奖获得者克里格·梅洛为代表的世界各国科学家的追捧与青睐。
如今，CRISPR-Cas9技术可完成对基因定点突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删除，并已成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。采用CRISPR-Cas9基因编辑技术能迅速地对细胞中的基因加以改造，由此治疗一些遗传性疾病，甚至可望攻克艾滋病等现在无法治愈的疾病。此外，这一技术还可用于纠正体外受精胚胎的基因缺陷，进而创造新的健康生命。应该说，CRISPR-Cas9基因编辑技术将会是人类医疗健康事业的一大“利器”，因此被生物学家们寄予厚望。
页:
[1]